α1-抗胰蛋白酶缺乏症基因治疗临床试验招募中（NCT06996756）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（登记号：NCT06996756），一项针对α1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha 1-Antitrypsin Deficiency）的基因治疗研究目前正在招募受试者。该试验由康奈尔大学威尔医学院（Weill Medical College of Cornell University）申办，研究中心位于美国纽约。

该研究旨在评估单次静脉输注 AAV8hAAT(AVL) 基因疗法的安全性、毒性及初步疗效。该疗法编码一种抗氧化形式的α1-抗胰蛋白酶蛋白，若证实安全有效，有望持续保护患者肺部功能。受试者年龄范围为18至70岁。

主要入组标准包括：基因型为 ZZ 或 Z/null 杂合子（若接受增强治疗，治疗前血清水平需＜11 μM）；肺功能检查或胸部高分辨率CT显示轻至中度疾病证据；肌钙蛋白T、肝脏超声、甲胎蛋白及肾功能正常；无皮质类固醇免疫抑制禁忌症等。

主要排除标准包括：长期全身性使用皮质类固醇或其他免疫抑制剂；无法耐受皮质类固醇免疫抑制；免疫缺陷或活动性感染；严重中枢神经、精神、肌肉骨骼或免疫系统疾病；5年内有心肌梗死或癌症史；失代偿性心力衰竭；筛查心电图异常；妊娠或哺乳期女性；3个月内参与过其他试验；需氧疗；有血栓栓塞风险；显著心血管疾病史或使用β受体阻滞剂等心脏药物；既往对α1-抗胰蛋白酶产品有过敏史等。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06996756