SFL-0821治疗面肩肱型肌营养不良症成人患者临床试验正在招募
据ClinicalTrials.gov登记信息，一项评估SFL-0821在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）成人患者中安全性、耐受性及初步疗效的临床试验正在招募。试验由Soufflé Therapeutics申办，面向18至65岁经基因确诊的FSHD患者，研究中心位于澳大利亚及新西兰。本信息仅供了解…
| 所属栏目 | 临床试验招募 |
|---|---|
| 发布日期 | |
| 发布单位 | ClinicalTrials.gov |
| 作者 / 来源 | ClinicalTrials.gov |
| 正文字数 | 780 字 |
| 招募状态 | 招募中 |
| 来源 | 平台发布 |
| 原文出处 | clinicaltrials.gov |
| 阅读时长 | 约 2 分钟 |
| 内容说明 | 内容由北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会整理发布，仅供参考，不构成诊疗建议 |
正文
本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。
根据登记信息（NCT07798609），该试验旨在评估研究药物SFL-0821在面肩肱型肌营养不良症（Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy, FSHD）成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效。目前试验状态为“招募中”（Recruiting），目标人群年龄范围为18至65岁，申办方为Soufflé Therapeutics, Inc.。
主要入组标准包括：经基因检测确诊为FSHD 1型或2型；筛选时FSHD临床严重程度评分（Ricci 5分量表）在1.5至4分之间；具备行走能力且能在5至14秒内独立行走10米（仅允许使用单根手杖或踝足矫形器）；经中心阅片人通过MRI评估确认有符合条件的下肢肌肉可供活检。
主要排除标准包括：存在可能干扰研究结果或增加用药风险的疾病史或临床状况；筛选期活检前30天内对同一肌肉进行过活检，或计划在试验期间进行非研究相关的肌肉活检；曾接受过针对FSHD的寡核苷酸、基因治疗或其他实验性疗法。
目前已登记的研究中心分布于澳大利亚和新西兰，包括Concord Repatriation General Hospital、Liverpool Hospital、Wesley Research Institute、Mater Hospital Brisbane、The Alfred Hospital以及Pacific Clinic Research Network等机构。
来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07798609
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本页内容更新于 2026-10-09，原文发布于 2026-09-29。