Obudanersen治疗天使综合征临床试验CHAMPION正在招募患者
ClinicalTrials.gov登记信息显示，评估Obudanersen（ION582）治疗天使综合征（AS）有效性与安全性的CHAMPION试验正处于招募状态。该试验由Ionis Pharmaceuticals申办，针对2至50岁特定基因型AS患者，主要终点为表达性沟通能力。目前研究中心位于…
| 所属栏目 | 临床试验招募 |
|---|---|
| 发布日期 | |
| 发布单位 | ClinicalTrials.gov |
| 作者 / 来源 | ClinicalTrials.gov |
| 正文字数 | 710 字 |
| 招募状态 | 招募中 |
| 来源 | 平台发布 |
| 原文出处 | clinicaltrials.gov |
| 阅读时长 | 约 2 分钟 |
| 内容说明 | 内容由北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会整理发布，仅供参考，不构成诊疗建议 |
正文
本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。
根据ClinicalTrials.gov登记信息（登记号：NCT07782827），一项名为CHAMPION的临床试验目前正在招募参与者。该研究旨在评估Obudanersen（ION582）在天使综合征（Angelman Syndrome, AS）患者中的疗效与安全性，主要疗效指标为表达性沟通能力。试验申办方为Ionis Pharmaceuticals, Inc.，当前状态为招募中（Recruiting）。
该试验计划纳入2岁至50岁的男性或女性AS患者。关键入组标准要求参与者经临床诊断且分子检测结果证实为15q11.2-q13区域父源单亲二倍体（UPD）或母源印记缺陷（ID）；医学状况稳定，可耐受镇静或全身麻醉；若正在使用抗癫痫药等AS常规治疗药物，需在基线访视前保持稳定剂量至少8周。关键排除标准包括：确诊为UBE3A缺失或突变型AS；存在可能干扰腰椎穿刺或脑脊液循环的脑部/脊髓疾病；既往接受过寡核苷酸、基因治疗或基因编辑治疗（获批核酸疫苗除外）等。
目前登记的研究中心为美国北卡罗来纳大学教堂山分校医学院（University of North Carolina at Chapel Hill School of Medicine），位于Carrboro。其他入排标准可能适用，具体以研究者判定为准。
来源：ClinicalTrials.gov
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本页内容更新于 2026-10-09，原文发布于 2026-09-28。