Efgartigimod PH20 SC治疗2至17岁全身型重症肌无力儿童患者临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据登记信息（NCT06392386），该项研究由 argenx 申办，当前状态为“招募中”（Recruiting）。试验主要目的是评估 Efgartigimod PH20 SC 皮下注射在2岁至17岁全身型重症肌无力（Generalized Myasthenia Gravis, gMG）患儿中的药代动力学、药效学、安全性、耐受性及免疫原性，并利用相关结果确认儿科患者的适宜剂量。受试者将接受药物注射并接受安全性监测，研究周期最长约14周，随访期结束后符合条件者可转入开放标签扩展研究。

主要入组标准包括：年龄2岁至17岁；经体格检查及抗乙酰胆碱受体抗体血清学阳性确诊为gMG；对免疫抑制剂、皮质类固醇或乙酰胆碱酯酶抑制剂反应不佳，且筛选前已接受稳定的伴随治疗（如使用皮质类固醇或免疫抑制剂需稳定剂量≥1个月）；具备知情同意能力并同意遵守方案要求等。

主要排除标准包括：妊娠期或哺乳期女性；因感染或药物导致肌无力加重；既往血浆置换治疗无临床应答；筛选前4周内接种过减毒活疫苗；筛选前3个月内进行过胸腺切除术或计划研究期间手术；患有干扰评估的其他自身免疫病或恶性肿瘤史（特定治愈癌症除外）；存在活动性感染（含乙肝、丙肝、HIV或SARS-CoV-2阳性）；已知对研究药物过敏；近期参与其他干预性研究或曾接受过Efgartigimod治疗等。完整排标请参阅试验方案。

目前登记的研究中心分布于多个国家，包括美国夏洛特、丹顿、夏洛茨维尔，澳大利亚墨尔本、兰德威克，比利时根特，加拿大渥太华及捷克布尔诺等地的医疗机构。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06392386