难治性全身型幼年特发性关节炎异基因造血干细胞移植临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据美国国立卫生研究院下属ClinicalTrials.gov平台登记信息（登记号：NCT07845942），辛辛那提儿童医院医学中心（Cincinnati Children's Hospital Medical Center）正在开展一项关于异基因造血干细胞移植（Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation, HCT）治疗难治性全身型幼年特发性关节炎（Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis, sJIA）的临床研究。该试验当前状态为“招募中”（Recruiting），主要目标是收集临床数据和样本，评估HCT在儿童及年轻成人难治性sJIA患者（包括合并sJIA相关肺病者）中的可行性。

该试验对受试者年龄无下限要求，上限为35岁。主要入组标准包括：16岁前确诊sJIA且符合ILAR或PRINTO分类标准，并经儿科风湿病专家确认；疾病对标准治疗难治，表现为尽管接受适当治疗仍存在持续疾病活动、进展性关节损伤/肝功能障碍、生物制剂治疗失败或激素依赖，或2年内发生2次及以上巨噬细胞活化综合征（MAS），或经呼吸科/放射科医生确认存在sJIA相关肺病。

排除标准主要包括：入组时存在未控制的严重感染；显著器官功能衰竭（如心脏射血分数<40%或肾小球滤过率<30 ml/hr）；伴有需积极治疗的恶性肿瘤；以及妊娠或哺乳期女性。有生育潜力的女性参与者需在筛选时妊娠试验结果为阴性。

本研究目前仅在美国辛辛那提儿童医院医学中心开展。罕见病患者及家属在考虑参与临床试验前，务必与主管医师充分沟通，综合评估风险与获益。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07845942