临床试验招募：阿坎酸治疗C9orf72基因突变ALS研究（ACALS）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据登记信息（NCT07204977），该试验由美国国家神经疾病与卒中研究所（National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NINDS）申办，旨在测试研究药物阿坎酸（Acamprosate）在伴有C9orf72基因突变的肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）患者中的应用。试验当前状态为“招募中”（Recruiting），受试者年龄范围为18至99岁。

试验设计显示，参与者需在32周内完成13次访视（5次门诊、8次电话随访）。基线访视最长3天，包括体格检查、血液检测、影像学扫描、呼吸功能测试、认知行为评估及腰椎穿刺等。干预阶段为期24周，参与者需每日3次随餐口服阿坎酸片剂，并记录用药日记。

主要入组标准要点包括：年满18岁；经CLIA认证基因检测确认存在C9orf72致病性六核苷酸重复扩增；符合ALS诊断标准；症状持续时间少于2年或疾病进展速度允许完成研究；若正在使用利鲁唑等特定药物需剂量稳定至少30天；具备自主服药能力或有合格照护者协助；育龄期受试者需采取有效避孕措施。

主要排除标准要点包括：筛查时依赖日间机械通气；4周内参与过其他研究药物试验；妊娠期、哺乳期或计划生育/捐献精子者；HIV阳性；严重亚硫酸盐过敏史；活动性药物滥用或酗酒；肾功能受损（eGFR≤60mL/min/1.73m²）；90天内有不稳定性精神疾病；特定实验室指标异常；无法整片吞服药物等。

该试验研究中心为美国国立卫生研究院临床中心（National Institutes of Health Clinical Center），位于美国贝塞斯达（Bethesda）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07204977