吸入用BMD003（CFTR mRNA）治疗中国囊性纤维化患者临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据ClinicalTrials.gov登记信息（登记号：NCT07485543），北京协和医院正作为申办方开展一项前瞻性、单中心、开放标签临床研究，旨在评估吸入用BMD003（CFTR mRNA）在中国12岁及以上囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）患者中多次给药后的安全性、耐受性及初步疗效，并探索其药代动力学特征、免疫原性及相关生物标志物。该研究目前状态为“招募中”（Recruiting），研究中心位于北京。

该试验采用多剂量递增设计，受试者将按序入组不同队列，仅在前一剂量队列完成安全性数据审查后，下一队列方可接受更高剂量。研究包含筛选期、安全观察期、持续治疗期和长期随访期四个阶段，总时长为1年。参与者需按规定频率雾化吸入研究药物，并在指定时间点采集血液、痰液及鼻拭子样本进行检测，同时接受肺功能、胸部影像、心电图、汗液氯离子浓度等检查，并使用修订版囊性纤维化问卷（CFQ-R）评估生活质量。

主要入组标准包括：年龄≥12岁；确诊囊性纤维化且病情稳定；体重≥40kg（≥18岁）或≥30kg（<18岁）或经研究者判定合格；筛选时FEV1预计值≥40%且静息SpO2≥92%；戒烟至少2年；自愿签署知情同意书等。主要排除标准包括：首次给药前1个月内发生急性呼吸事件、显著咯血或调整CF呼吸药物；感染高毒力细菌（如洋葱伯克霍尔德菌、脓肿分枝杆菌）且有临床症状；筛选时存在有临床意义的心电图异常或肝肾功能异常；既往实体器官/骨髓移植史；HIV、梅毒、乙肝或丙肝抗体阳性；筛选前30天内参与过吸入药物/器械研究或使用过CFTR调节剂；妊娠或哺乳期女性等。完整入排标准请以研究者判定为准。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07485543