Salanersen（BIIB115）治疗15-60岁脊髓性肌萎缩症临床试验招募中

【重要提示】本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT07444476），一项关于 Salanersen（BIIB115）治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的临床试验目前处于招募状态（Recruiting）。该研究由 Biogen 申办，旨在评估 Salanersen 在 15 至 60 岁 SMA 患者中的运动功能影响及安全性。Salanersen 是一种旨在帮助 SMN2 基因产生更多功能性 SMN 蛋白的药物。

研究主要终点为未接受过 SMA 治疗的受试者在 12 个月时 Hammersmith 功能运动量表扩展版（HFMSE）评分的变化。研究还将评估神经肌肉功能、日常活动能力、不良事件发生率以及药物在脑脊液和血液中的浓度。这是一项开放标签研究，所有受试者将通过鞘内注射方式接受 Salanersen 治疗，每年给药一次，共 5 次，研究总时长可达 61 个月。

关键入组标准包括：年龄 15-60 岁；经基因检测确诊为 5q SMA；SMN2 拷贝数≥1；基线 HFMSE 总分在 10-54 分之间；能在无支撑情况下独坐至少 10 秒。研究分为两个队列：从未接受过 SMA 疾病修正治疗（DMT）的初治队列，以及目前正在接受利司扑兰（Risdiplam）治疗且愿意在研究期间停药的经治队列。

关键排除标准包括：筛查时需有创或无创通气超过 6 小时/天（夜间双水平气道正压通气除外）；主要依赖胃管喂养；存在干扰腰椎穿刺或脑脊液循环的病史（如严重脊柱侧弯、脑积水等）；筛查前 2 个月内因手术、肺部事件或营养支持住院；以及正在参与其他干预性临床研究等。

登记显示的研究中心包括美国斯坦福大学医学中心、美国诺福克儿童医院，以及中国北京协和医院（Peking Union Medical College Hospital）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07444476