BEAM-302治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症成人患者I/II期临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据登记号NCT06389877的信息，该项I/II期、多中心、开放标签研究分为A、B、C三个部分，旨在评估BEAM-302在伴有α-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 Antitrypsin Deficiency, AATD）相关肺病和/或肝病的成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学/药效学及疗效。A部分和B部分分别针对AATD相关肺病及肝病患者评估安全性并确定最佳生物学剂量；C部分为关键性队列，旨在验证最佳生物学剂量下的疗效与安全性。

该试验当前状态为“招募中”（Recruiting），目标人群年龄范围为18至75岁。各部分入排标准要点如下：

• A部分（肺病）：纳入18-70岁确诊PiZZ型AATD、血液总AAT水平<11 μM、有肺气肿影像学证据且肺功能符合特定要求的患者；排除BMI>30、有严重支气管扩张或活动性肝炎感染者等。
• B部分（肝病）：纳入18-70岁确诊PiZZ型AATD、临床诊断为AATD相关肝病且有F1-F3级肝纤维化证据的患者；排除有肝硬化病史或并发症者。
• C部分（关键性队列）：纳入18-75岁确诊PiZZ型AATD、有肺气肿证据且肝脏硬度<12 kPa的患者；排除BMI>40或有肝硬化史者。

所有部分均要求受试者未接受过肺/肝移植或未在等待名单上。目前登记的研究中心位于美国（伯明翰、波士顿、查尔斯顿）、澳大利亚（阿德莱德、菲茨罗伊）、爱尔兰（都柏林）、荷兰（莱顿）及新西兰（奥克兰）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06389877