卡博替尼联合司美替尼治疗1型神经纤维瘤病丛状神经纤维瘤临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据官方登记信息（登记号：NCT06502171），该项名为“卡博替尼联合司美替尼治疗丛状神经纤维瘤”的研究目前处于招募状态（Recruiting）。研究基于两种药物单药的临床活性及非重叠毒性特征，拟在16岁及以上的1型神经纤维瘤病（Neurofibromatosis 1, NF1）患者中，评估卡博替尼（Cabozantinib）与司美替尼（Selumetinib）联合治疗进展性和/或有症状的丛状神经纤维瘤（Plexiform Neurofibroma, PN）的耐受性及疗效。试验设计包含剂量递增的1期、扩展队列的1b期以及单臂2期阶段。

主要入组标准要点如下：

• 确诊为NF1（依据2021年修订共识标准），年龄≥16岁，体表面积≥1.0 m²，Karnofsky功能状态评分≥50%。
• 患有进展性或导致显著并发症的丛状神经纤维瘤。进展定义为MRI/CT显示新发病灶或体积增加≥20%等；显著并发症包括气道/大血管受压、神经压迫致功能丧失、严重毁容（如眼眶病变）、肢体肥大或疼痛等。
• 具有可测量病灶，目标肿瘤体积至少3 mL（或最长径≥3 cm），且适合进行体积MRI分析，需经中心审查确认。
• 骨髓、肾脏及肝脏功能符合试验规定的具体指标要求。

目前登记的研究中心均位于美国，包括阿拉巴马儿童医院、洛杉矶儿童医院、美国国家儿童医院、波士顿儿童医院、费城儿童医院、辛辛那提儿童医院、印第安纳大学莱利儿童医院及德克萨斯大学西南医学中心等。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06502171