受试者招募-NP001治疗多系统萎缩患者安全性和有效性的Ⅰ期临床研究

尊敬的患者朋友和家属：

首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心正在开展一项“人自体多克隆调节性T细胞（NP001细胞注射液）治疗多系统萎缩患者安全性和有效性的Ⅰ期临床研究”。（本研究已经获得了药监局正式批准，由上海赛尔欣生物医疗科技有限公司申办。）本研究共分3个阶段，天坛医院计划共邀请约40名患者参与不同阶段的研究，每例患者将有机会接受NP001细胞鞘内注射治疗，并对每个受试者进行长期随访。

Treg细胞是调节免疫系统、维持对自身抗原的耐受性和预防自身免疫性疾病的重要T细胞亚群，具有免疫抑制作用，NP001细胞注射液是将受试者自体Treg细胞进行体外、激活扩增等流程获得符合质量控制标准的细胞回输液。前期实验提示NP001有望为多系统萎缩（MSA）的治疗带来新希望。研究药物可能有助于神经功能改善，从而提高您的生活质量，但也可能没有给您带来预期的治疗效果。

No.1

参与者需要满足以下条件：

1.30 岁至 70 岁（包括边界值）的男性或女性受试者。

2. 根据国际运动障碍学会（MDS）和中国专家共识（2022 版）的定义，诊断为 MSA 的患者，包括神经病理确诊的、临床确诊的和临床很可能的 MSA（详见附录 3）。

3. 受试者的 MSA 病程（从首次症状发作至筛选访视）≤5 年。

4. 根据研究者的判断，估计生存时间≥3 年。

5. 受试者现有针对 MSA 核心症状治疗控制不佳的。

6. 在无需他人协助的情况下可以自主行走至少 10 步，允许使用辅助设备（如助行器或拐杖）。

7. 筛选期呼吸功能：%FVC≥65%，详见附录 1。

8. 首次给药前 14 天未接受过且研究期间也无使用计划，或至少接受稳定剂量的抗帕金森治疗药物治疗至少 4 周，且研究期间剂量保持不变。

9. 受试者必须有适当的器官功能，符合下列所有检查结果：

• 肌酐清除率>30mL/min（根据 Cockcroft-Gault 公式）；

• 血清总胆红素≤1.5×ULN（对于吉尔伯特综合征受试者，血清总胆红素≤3×ULN）；

• ALT 或 AST≤2×ULN；

• 凝血酶原时间≤1.5×ULN、活化部分凝血酶原时间（APTT）<1.5×ULN、国际标准化比值（INR）<1.5×ULN，且无异常出血病史；

• 中性粒细胞绝对计数（ANC）≥1.0×10^9/L（筛选期实验室检查前 7 天内未接受过粒细胞集落刺激因子[G-CSF]等生长因子支持治疗）；

• 淋巴细胞计数≥0.3×10^9/L；

• 血小板计数≥50×10^9/L（筛选期实验室检查前 7 天内未接受过血小板注射）。

10. 受试者无外周血单细胞采集禁忌症（如：红细胞压积<25%、血小板<50×10^9/L 等）。

11. 对于有生育能力的女性受试者或伴侣有生育能力的男性受试者同意在签署知情同意后至末次给药后至少 12 个月采取医学上认可的有效避孕措施，男性受试者禁止捐精，女性受试者禁止捐卵；有生育能力的受试者在基线血妊娠试验必须为阴性。

1） 注：有生育能力的女性是指经历过初潮、未接受过绝育手术（子宫切除术或双侧卵巢切除术或双侧输卵管结扎术）、不处于绝经状态（绝经是指无其他医学原因下，持续自然停经≥12 个月）的女性。

12. 在执行不属于标准医疗护理的任何与研究相关的程序之前，必须获得 ICF，并理解受试者可以随时撤回 ICF 而不会影响未来的护理。

No.2

声明:

您所参与的这项研究将评估NP001的安全性、耐受性以及可能的初步疗效，为多系统萎缩探索新的治疗方法。我们将遵照规定对您的个人信息严格保密，您的参与将会对医学科学的进步做出贡献，我们期待您的参加。

如果您被成功筛选作为受试者加入本研究，我们将会为您免费提供NP001鞘内注射治疗，研究期间，每次随访时的挂号费免费，研究相关的检查如临床体格检查、各项量表评分检查等均为免费。此外，为了补偿您参加本研究可能给您带来的不便，每次来医院接受检查、治疗与随访都将给予您交通补贴，每进行一次血液样本采集将给予您营养补贴。

如果您有意愿参加本项研究，您可以扫描下述二维码进行报名登记，最终是否可以参加研究，将由专业医师综合评估后决定。

请患者扫码填写后耐心等待联系和审核。

研究单位：首都医科大学附属北京天坛医院

报名登记请扫描下述二维码

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