中国IOPD患者阿瓦葡萄糖苷酶α上市后承诺研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：China Post-approval Commitment (PAC) Study of Avalglucosidase Alfa in Participants With IOPD

登记号：NCT06666413

当前状态：招募中（RECRUITING）

目标疾病：糖原累积病II型、庞贝病

申办方：赛诺菲公司旗下的健赞

年龄范围：不限 ~ 17岁

试验简介：

这是一项单组、52周治疗、IV期、开放标签、单臂研究，旨在评估阿瓦葡萄糖苷酶α静脉输注在中国IOPD患者中的安全性和有效性。该研究包括8周的筛选期、52周的治疗期和4周的随访期（如果参与者参加另一项研究或接受商业可用的ERT，随访期可能从4周缩短至2周）。整个研究期间共有30次访问，包括29次现场访问和1次电话随访。

入组标准：

• 签署知情同意书时年龄小于18岁。
• 在12个月龄前（校正胎龄如早产）出现庞贝病症状，并通过GAA酶缺乏和GAA基因致病变异确诊为IOPD。
• 诊断时有记录的心肌病。
• 避孕措施应符合当地法规。
• 参与者的父母/法定授权代表必须能够签署知情同意书。

排除标准：

• 存在重大先天性异常，研究者认为会妨碍参与研究或可能降低生存率。
• 患有临床上显著的器质性疾病（庞贝病相关症状除外）。
• 曾接受过除alglucosidase alfa或avalglucosidase alfa以外的其他ERT或其他庞贝病治疗方法，包括基因治疗。
• 在首次给予avalglucosidase alfa作为研究药物前一周内曾接受过alglucosidase alfa或avalglucosidase alfa。
• 预计在研究期间将接受禁止的疗法（即任何其他庞贝病治疗方法）。
• 在入组前30天或5个药物半衰期内曾接受过其他非庞贝病特异性试验药物，或预计在研究期间将接受其他并发试验治疗。
• 研究者判断不适合参与研究的参与者，包括医疗或临床状况，或潜在的不遵守研究程序的风险。

研究中心：

• 研究地点编号：1560001 · 上海 · 中国

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06666413