ClinicalTrials.gov登记：溶酶体贮积症患者登记研究（NCT05619900）正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 官方登记信息，一项名为「溶酶体贮积症患者登记」（Registry of Patients Diagnosed With Lysosomal Storage Diseases）的研究目前正在招募中，登记号为 NCT05619900。

研究简介：该研究为一项国际性前瞻性兼回顾性患者登记项目，旨在了解溶酶体贮积症（Lysosomal Storage Diseases, LSDs）的自然病程及胎儿治疗结局，总体目标为改善溶酶体贮积症患者的产前管理。

目标疾病：黏多糖贮积症 I 型、II 型、IVA 型、VI 型、VII 型，婴儿型庞贝病（Pompe Disease Infantile-Onset），神经病变型戈谢病（Neuronopathic Gaucher Disease），沃尔曼病（Wolman Disease）。

主要入组标准：

• 年龄 0–64 岁，已确诊为溶酶体贮积症的患者；
• 胎儿已确诊为溶酶体贮积症的孕妇。

排除标准：目前无排除标准。

申办方：加州大学旧金山分校（University of California, San Francisco）。

研究中心：美国加利福尼亚州旧金山，加州大学旧金山分校。

招募年龄：不限至 64 岁。

如需了解更多信息或咨询入组事宜，请访问 ClinicalTrials.gov 官方登记页面。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05619900