注射用维拉苷酶 α 

注射用维拉苷酶 α说明书

通用名称：注射用维拉苷酶 α

商品名称：维葡瑞 / VPRIV

英文名称：Velaglucerase Alfa for Injection

汉语拼音：Zhusheyong Weilaganmei α

批准文号：国药准字 S20210005（中国）

核准日期：2021 年 4 月 27 日

最新修订日期：2025 年 3 月 28 日

生产企业：武田 (中国) 国际贸易有限公司

药品成分

活性成分：维拉苷酶 α

通过 DNA 重组技术在 HT-1080 人成纤维细胞系中产生，具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶相同的氨基酸序列

主要含高甘露糖型聚糖，可通过吞噬细胞表面的甘露糖受体促进酶内化

辅料：蔗糖、枸橼酸钠、枸橼酸、聚山梨酯 20

性状

白色至类白色固体饼状物

适应症

适用于 1 型戈谢病患者的长期酶替代治疗 (ERT)

戈谢病是一种常染色体隐性遗传病，由葡糖脑苷脂酶 (GBA) 基因突变导致溶酶体酶 β- 葡糖脑苷脂酶缺乏

临床特征包括肝脾肿大、贫血、血小板减少和骨骼症状

维拉苷酶 α 可催化葡糖脑苷脂水解，减少其在巨噬细胞溶酶体内的累积，从而缓解症状

规格

目标装量：4.4 mL / 瓶

总含量：11 mg 或 440 U 维拉苷酶 α

复溶后：每瓶提供 4.0 mL 可抽取体积，含 10 mg 或 400 U 维拉苷酶 α（浓度为 100 U/mL）

用法用量

仅用于静脉滴注，必须在具有戈谢病患者管理经验的医生指导下使用

1. 推荐剂量

初治患者（未接受过酶替代治疗）：

成人和4 岁及以上儿童：60 U/kg，隔周一次（每 14 天）

剂量可根据治疗目标达成和维持情况调整，范围为15-60 U/kg

从伊米苷酶转换：

在伊米苷酶末次给药后2 周，以相同剂量开始维拉苷酶 α 治疗

剂量可根据治疗效果调整

2. 给药方法

配制步骤：

根据患者体重和处方剂量确定所需药瓶数量

从冰箱取出药瓶，每瓶用4.3 mL 无菌注射用水复溶

轻轻混合（勿振摇），每瓶可抽取 4.0 mL 溶液

目视检查溶液应澄清至略带乳白色且无色，变色或有异物则弃用

抽取所需剂量，用100 mL 0.9% 氯化钠溶液稀释

通过0.2μm 或 0.22μm 低蛋白结合滤器给药

滴注时间为 60 分钟，不得与其他药物共用同一输液管路

重要提示：

复溶后溶液应立即使用；若无法立即使用，2-8℃避光可保存 24 小时（微生物角度建议立即使用）

每瓶含12.15 mg 钠，控钠饮食患者需注意

不良反应

安全性总结

基于 5 项临床试验中 94 例 1 型戈谢病患者（54 例初治，40 例从伊米苷酶转换）的用药数据

最严重不良反应：超敏反应（包括速发过敏反应）

最常见不良反应：输液相关反应（发生率≥10%）

常见不良反应（按系统分类）

系统器官分类十分常见(≥1/10)常见(≥1/100,<1/10)免疫系统超敏反应 (包括过敏性皮炎和速发过敏反应)-神经系统头痛、头晕-心血管系统高血压、低血压、潮红心动过速消化系统腹痛 / 上腹痛、恶心呕吐 (有时严重)皮肤及皮下组织皮疹、荨麻疹、瘙痒症-肌肉骨骼系统骨痛、关节痛、背痛-全身性反应输液相关反应、乏力、发热胸部不适实验室检查-活化部分凝血活酶时间延长、中和抗体阳性

注：上市后报告的不良反应以斜体表示

输液相关反应管理

症状：恶心、皮疹、呼吸困难、背痛、胸闷、荨麻疹、关节痛和头痛等

处理措施：

根据严重程度调整滴注速度或暂停后恢复（延长滴注时间）

药物治疗：抗组胺药、退烧药和 / 或皮质类固醇

严重反应立即停药并给予适当治疗

预防：对高风险患者，可在治疗前给予抗组胺药和 / 或皮质类固醇

禁忌

对本品活性成分或任一辅料有严重过敏反应者禁用

注意事项

1. 超敏反应风险

包括速发过敏反应，可在首次或多次用药后发生，多在滴注后 12 小时内

给药时必须配备适当医疗支持（包括急救培训人员和设备）

出现呼吸困难、皮疹、面部肿胀等立即停药并就医

2. 免疫原性

少数患者（约 1-2%）可能产生抗维拉苷酶 α 抗体

抗体可能导致输液反应或疗效降低，医生可酌情检测抗体

3. 药物配制注意事项

严格无菌操作，仅一次性使用

不得与其他药物混合

必须通过 0.2/0.22μm 滤器给药

4. 对驾驶和操作机械能力无影响或影响可忽略

特殊人群用药

1. 儿童用药

4 岁及以上儿童：安全性和有效性与成人相似，推荐剂量同成人（60 U/kg，隔周）

4 岁以下儿童：安全性和有效性尚未确定，不推荐使用

2. 老年患者（≥65 岁）

可按成人剂量（15-60 U/kg，隔周）使用，安全性特征与其他成人相似

3. 肝肾损伤患者

根据现有药代动力学和药效学数据，无需调整剂量

4. 孕妇及哺乳期妇女

尚无充分研究数据，孕妇和哺乳期妇女用药应权衡利弊

建议育龄女性在治疗期间采取有效避孕措施

药物相互作用

尚未进行正式药物相互作用研究

维拉苷酶 α 不是细胞色素 P450 底物，预计与通过该酶系统代谢的药物无明显相互作用

与酶诱导剂 / 抑制剂合用可能影响维拉苷酶 α 的疗效，需告知医生正在服用的所有药物

药物过量

尚无维拉苷酶 α 用药过量的临床经验

临床研究中最大剂量为 60 U/kg

过量处理：密切观察患者，给予对症和支持治疗，无特效解毒剂

药理作用与机制

维拉苷酶 α 是一种重组人源性葡萄糖脑苷脂酶，通过以下机制发挥作用：

替代缺乏的酶：补充戈谢病患者体内缺失的 β- 葡糖脑苷脂酶

催化水解：促进巨噬细胞溶酶体内葡糖脑苷脂水解为葡萄糖和神经酰胺

减少蓄积：降低脂质在肝、脾、骨髓等器官的沉积，缓解肝脾肿大、贫血、血小板减少和骨骼症状

药代动力学特性

吸收：滴注 60 分钟内，血清浓度快速升高，通常在滴注开始后 40-60 分钟达峰 (Cmax)

分布：稳态分布容积约为体重的 10%，主要分布于富含巨噬细胞的组织

消除：半衰期约 5-12 分钟，清除率高 (6.7-7.6 mL/min/kg)，与巨噬细胞通过甘露糖受体快速摄取一致

线性关系：在 15-60 U/kg 剂量范围内，Cmax 和 AUC 与剂量近似成正比

性别差异：男性和女性患者药代动力学特征无明显差异

贮藏条件

2-8℃冰箱冷藏，严禁冷冻

保存在原包装中避光

置于儿童接触不到的地方