开放标签扩展研究：Marstacimab在血友病A和B患者中的长期安全性、耐受性和疗效评估

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：开放标签扩展研究：Marstacimab在血友病A和B患者中的长期安全性、耐受性和疗效评估

登记号：NCT05145127

当前状态：招募中

目标疾病：血友病A、血友病B

申办方：辉瑞

年龄范围：1岁至74岁

试验简介：

Study B7841007是一项开放标签扩展研究，旨在评估Marstacimab在未需要“早期终止”的III期研究B7841005和B7841008的参与者中的长期安全性、耐受性和疗效。

Study B7841005预计招募约145名12至75岁以下的严重血友病A或中重度至重度血友病B（定义为FVIII活性<1%或FIX活性≤2%）的青少年和成年患者，他们将接受皮下注射Marstacimab的预防治疗。

Study B7841008是一项正在进行的III期开放标签研究，针对18岁以下的严重血友病A（FVIII凝血因子活性<1%）或中重度至重度血友病B（FIX凝血因子活性≤2%）的儿科患者。至少招募100名儿科患者，其中至少20名为12至18岁以下，至少80名为1至12岁以下。

所有参与者将使用预填充笔（PFP）进行Marstacimab给药。对于难以使用PFP的参与者，研究者可酌情允许使用预填充注射器（PFS）。此外，在某些国家，如果PFS是唯一商业可用的制剂，则参与者将被提供PFS。

入组/排除标准：

• 纳入标准：
  • 所有参与者需满足父研究定义的最低体重要求
  • 愿意并能够遵守所有预定访视、治疗计划、实验室检查和其他研究程序
  • 成功完成父研究，即未需要“早期终止”
• 排除标准：
  • 既往或目前有冠状动脉疾病、静脉或动脉血栓形成（CTCAE等级>3）或缺血性疾病史（导管相关血栓除外）
  • 肾功能异常，定义为eGFR <30 mL.min/1.73 m(2)
  • 计划在研究期间进行手术
  • 肝功能不稳定，由研究者临床评估和最近的实验室结果确定，使参与者不适合参与研究
  • 已知HIV阳性且病情恶化，由研究者临床评估和最近的实验室结果确定，包括最近的CD4计数（如可用），使参与者不适合参与研究
  • 定期联合使用免疫调节药物（如IVIG、常规全身性皮质类固醇、利妥昔单抗）
  • 在研究期间继续或计划使用免疫耐受诱导或FVIII或FIX替代疗法进行预防
  • 在参与本研究前30天或5个半衰期内参与其他涉及研究药物或疫苗的研究，但不包括父研究
  • 直接参与研究的调查站点工作人员或辉瑞员工及其家属

研究中心/城市：

• 美国爱荷华大学 · 爱荷华市
• 美国Northwell Health HTC · 新海德公园
• 美国费恩斯坦医学研究所 · 费城
• 美国华盛顿凝血研究所 · 西雅图
• 阿根廷Arbesu Hematología · 门多萨
• 澳大利亚皇家儿童医院 · 墨尔本
• 巴西HEMOES · 维多利亚
• 加拿大Stollery儿童医院 · 埃德蒙顿

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05145127