Zorevunersen治疗Dravet综合征的双盲临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

一项评估Zorevunersen在Dravet综合征患者中疗效、安全性和耐受性的双盲临床试验（登记号：NCT06872125）目前正在招募参与者。该试验由Stoke Therapeutics, Inc.申办，目标疾病为Dravet综合征，年龄范围为2至17岁。

主要入组标准：

• 年龄≥2岁且<18岁；
• 经癫痫研究联盟（ESCI）确认的Dravet综合征临床诊断，且12个月前出现复发性局灶性运动性发作、偏侧阵挛或全面性强直-阵挛发作；
• 有SCN1A基因致病性、可能致病性或意义未明变异；
• 在6周观察期内经历所需数量的主要运动性发作（包括偏侧阵挛、局灶性运动性发作、局灶性至双侧强直-阵挛、全面性强直-阵挛、强直、强直/失张力发作等）；
• 既往至少使用过两种抗癫痫干预措施（如抗癫痫药物、生酮饮食或迷走神经刺激），且效果不佳或因不良事件停药；
• 目前至少服用一种抗癫痫药物；
• 维持治疗药物及干预措施在基线期保持稳定。

主要排除标准：

• SCN1A基因变异为功能获得性；
• 目前使用主要作用于钠通道的抗癫痫药物（如苯妥英、卡马西平、奥卡西平、拉莫三嗪、拉考沙胺、卢非酰胺或赛诺胺）；
• 目前接受神经调控治疗（迷走神经刺激除外）；
• 基线期出现新发作类型或既往发作类型重现，或因癫痫住院超过一次。

研究中心（美国）：

• Phoenix Children's Hospital · Phoenix
• Arkansas Children's Hospital · Little Rock
• Cedars Sinai Medical Center · Los Angeles
• Children's Hospital of Orange County · Orange
• USCF Medical Center · San Francisco
• Children's Hospital Colorado · Aurora
• Children's National Medical Center · Washington D.C.
• Nemours Children's Health · Jacksonville

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06872125