PL54注射液在成人苯丙酮尿症患者中的安全性和耐受性临床研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验登记号：NCT07672756。当前状态：招募中。目标疾病：苯丙酮尿症（PKU）。申办方：重庆派格生物医药有限公司（Chongqing Peg-Bio Biopharm Co., Ltd.）。年龄范围：18岁至55岁。

试验目的：评估PL54注射液在PKU患者中单次和多次给药的安全性和耐受性。试验分为Ia期（单次给药）和Ib期（多次给药）。Ia期：单次皮下注射PL54（按体重），观察28天；Ib期：每7天皮下注射一次，共4次，末次给药后观察35天。记录不良事件及血苯丙氨酸浓度变化。

主要入组标准：年龄18-55岁；确诊PKU且筛查时血苯丙氨酸≥600 µmol/L，过去12个月平均血苯丙氨酸≥600 µmol/L（至少两次检测结果）；基因检测证实PAH基因缺陷；筛查前3天至试验结束维持饮食稳定；自愿签署知情同意书。

主要排除标准：对PL54或其辅料过敏；研究者判断可能增加严重过敏反应风险的病史或状况；试验药物给药前14天内或5个半衰期内使用过任何PKU治疗药物；筛查前3个月内或试验期间使用或计划使用含聚乙二醇（PEG）的注射药物（研究药物除外）；既往使用过Pegvaliase；既往使用含PEG产品后出现全身性症状；筛查时生命体征、体格检查、实验室检查等异常且有临床意义；免疫、心血管、呼吸、消化、内分泌、肾脏、血液、神经、精神或恶性肿瘤等重大病史；筛查前4周内使用免疫抑制剂且试验期间无法停用；筛查前4周内接种疫苗或计划试验期间接种；梅毒、HIV、HCV、HBV血清学阳性；血清肌酐>1.5×ULN；ALT>2×ULN；妊娠或哺乳期；筛查前3个月内参与其他试验药物研究；既往接受过PKU基因治疗；研究者认为不适合入组的其他情况。

研究中心：安徽医科大学第一附属医院（合肥，中国）。

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07672756