一项关于奥德维西巴（Bylvay）治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的中国真实世界注册研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

本试验为一项基于注册的真实世界研究，旨在收集在中国接受奥德维西巴（odevixibat，商品名Bylvay）作为常规临床治疗一部分的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的相关信息。PFIC是一种罕见的遗传性肝脏疾病，影响胆汁分泌，可导致胆汁酸在肝脏内蓄积，进而引发严重瘙痒等症状。

奥德维西巴于2021年7月16日获欧洲药品管理局（EMA）批准用于6个月以上婴儿的PFIC治疗，并于2021年7月20日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于3个月以上婴儿的PFIC相关瘙痒。该药于2024年12月1日在中国获批，用于治疗6个月及以上PFIC患者的瘙痒症状。

本注册研究的主要目的是评估长期真实世界安全性（基于不良事件）并描述有效性结局。

主要入组标准：

• 经主治医生诊断为PFIC（所有类型）并已处方奥德维西巴治疗（入组决定独立于处方决策）
• 正在接受或开始接受奥德维西巴活性治疗（治疗中断期间可继续留在注册研究中）
• 签署知情同意书及知情同意（视情况而定）

主要排除标准：

• 目前正在参加奥德维西巴相关的临床试验
• 目前正在参加任何针对PFIC的干预性临床试验
• 存在中国获批说明书中规定的奥德维西巴禁忌证

研究中心：

• 首都医科大学附属北京儿童医院（北京）
• 湖南省儿童医院（湖南）
• 复旦大学附属儿科医院内分泌代谢科（上海）

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07588880