利司扑兰

利司扑兰 说明书

药品名称

通用名称：利司扑兰

商品名称：艾满欣 ®(Evrysdi®)

英文名称：Risdiplam

汉语拼音：Li Si Pu Lan

成分

活性成分：利司扑兰

辅料：甘露醇、异麦芽、草莓香精、酒石酸、苯甲酸钠、聚乙二醇 6000、三氯蔗糖、抗坏血酸、依地酸二钠

性状

本品为粉末或带有结块的粉末或饼状粉末

适应症

利司扑兰适用于治疗16 日龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症 (SMA)

规格

每瓶含利司扑兰60mg

用法用量

重要提示

必须由医疗卫生专业人士 (含药师) 配制成口服溶液后使用，患者或照护者不得自行打开药瓶

确诊后应尽早开始 SMA 治疗

每日固定时间服用一次

推荐剂量 (按年龄和体重)

年龄段推荐剂量剂型16 日龄至 < 2 月龄0.15mg/kg/ 日口服溶液2 月龄至 < 2 岁0.20mg/kg/ 日口服溶液≥2 岁且 < 20kg0.25mg/kg/ 日口服溶液≥2 岁且≥20kg5mg / 日口服溶液或片剂

给药方法

溶液配制：将 60mg 利司扑兰配制成 0.75mg/mL 的口服溶液

使用专用口服喂药器准确量取剂量，将给药量四舍五入至喂药器刻度

立即服用，若 5 分钟内未服用，应丢弃并重新配制

服药后喝水确保药物完全吞服

管饲给药：通过鼻胃管或胃造瘘管给药，给药后用水冲洗管道

特殊说明

片剂用法(仅适用于≥2 岁且≥20kg 患者)：整片吞服，不可咀嚼、切割或压碎；或分散于 5mL 室温非氯处理饮用水中，10 分钟内服用；分散后杯内残留药物需加 15mL 水再次混匀服用

分散液不可通过饲管给药，需改用口服溶液

漏服处理

若漏服时间在计划给药后 6 小时内，应尽快补服

若超过 6 小时，跳过漏服剂量，次日按原计划服药

若服药后呕吐，不得补服，次日正常服药

不良反应

婴儿型 SMA (1 型) 最常见不良反应 (发生率≥10%)

发热 (54.8%)、皮疹 (29.0%)、腹泻 (19.4%)

其他常见：口腔溃疡、尿路感染

迟发型 SMA (2 型和 3 型) 最常见不良反应 (发生率≥10%)

发热 (21.7%)、头痛 (20.0%)、腹泻 (16.7%)、皮疹 (16.7%)

其他常见：恶心、口腔溃疡、尿路感染、关节痛

上市后报告的不良反应

皮肤血管炎(发生率不详)，停药后可痊愈

禁忌

禁用于已知对利司扑兰或其任何辅料过敏的患者

注意事项

1. 避孕要求

女性患者：治疗期间及最后一次给药后至少 1 个月内需采取有效避孕措施

男性患者：治疗期间及最后一次给药后至少 4 个月内需采取有效避孕措施，且不应捐献精子

开始治疗前应进行妊娠测试

2. 特殊人群用药

孕妇

动物试验显示利司扑兰具有胚胎 - 胎儿毒性，孕妇禁用，除非获益大于风险

哺乳期妇女

尚不明确利司扑兰是否分泌到人乳汁中，建议治疗期间避免母乳喂养

肝功能损伤

轻度或中度肝功能损伤患者无需调整剂量

重度肝功能损伤患者数据不足，需谨慎使用

肾功能损伤

预计肾功能损伤不会显著影响利司扑兰药代动力学，无需调整剂量

3. 其他注意事项

药物配制和处理时应避免吸入干粉和接触皮肤或粘膜，操作时建议戴手套

如不慎接触，应立即用肥皂和清水清洗；如接触眼睛，用水冲洗

对驾驶和机器操作能力无影响

无药物滥用和依赖性风险

药物过量

尚无特效解毒剂

处理措施：停止用药，密切监测生命体征，给予支持治疗

药理作用

利司扑兰是SMN2 基因的剪接修饰剂，通过促进外显子 7 包含进 SMN2 mRNA 转录本，增加全长 SMN 蛋白生成，从而改善 SMA 患者症状

药代动力学

口服后吸收迅速，中位达峰时间约 3.3-4 小时

食物对药物暴露量无显著影响，可与食物同服或单独服用

贮藏方法

原包装：25℃以下保存

配制后溶液：在原装玻璃瓶中直立放置于冰箱 (2-8℃) 避光保存

特殊情况：如无法满足冷藏条件，可在40℃以下避光保存不超过 5 天，条件允许时应立即放回冰箱

配制后溶液有效期为 64 天，不可冷冻

有效期

24 个月(未开封)

执行标准

进口药品注册标准：JX20210168

批准文号

国药准字 HJ20210036

生产企业

生产厂商：F. Hoffmann-La Roche Ltd.(瑞士)

分包装：罗氏 (上海) 医药贸易有限公司

警示语

孕妇禁用，具有生育能力的男女患者需严格避孕

注：本说明书内容来源于中国国家药品监督管理局批准的利司扑兰药品说明书 (2021 年版)，片剂说明书请参考其他官方资料。