AGAMREE（vamorolone）药品说明书：用于2岁及以上杜氏肌营养不良症患者

以下为官方说明书内容，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。

【适应证】
AGAMREE是一种皮质类固醇，适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。

【用法用量】
推荐剂量为6 mg/kg，每日一次口服，最好随餐服用，体重超过50 kg的患者最大日剂量为300 mg。部分患者可能对2 mg/kg每日的剂量有反应。可根据个体耐受性将剂量下调至2 mg/kg/日。
轻度至中度肝功能不全（Child-Pugh A或B）患者推荐剂量为2 mg/kg，每日一次口服，最好随餐服用，体重超过50 kg的患者最大日剂量为100 mg。可根据个体耐受性下调剂量。
使用前充分摇匀口服混悬液约30秒，仅使用产品提供的口服注射器。抽取适当剂量后直接注入患者口中。开瓶后3个月未用完的剩余药品应丢弃。
从其他口服皮质类固醇（如泼尼松或地夫可特）转换为AGAMREE时，无需治疗中断或预先减量。长期口服皮质类固醇治疗的患者转换时应以6 mg/kg/日的剂量开始。
与强效CYP3A4抑制剂合用时，推荐剂量为4 mg/kg每日一次口服，最好随餐服用，体重超过50 kg的患者最大日剂量为200 mg。可根据个体耐受性下调剂量。
若用药超过一周，停药时必须逐渐减量。

【警告与注意事项】
内分泌功能改变：可引起下丘脑-垂体-肾上腺轴抑制、库欣样特征和高血糖。慢性使用时应监测患者相关状况。
免疫抑制与感染风险增加：增加新发感染、感染加重、播散或潜伏感染再激活的风险，可能严重甚至致命；感染的症状和体征可能被掩盖。
心血管/肾功能改变：慢性治疗患者应监测血压升高及钠、钾水平。
胃肠道穿孔：某些胃肠道疾病患者风险增加；症状和体征可能被掩盖。
行为与情绪障碍：可能包括欣快、失眠、情绪波动、人格改变、严重抑郁和精神病。
对骨骼的影响：慢性使用时应监测骨密度下降。
眼部效应：可能包括白内障、感染和青光眼；慢性治疗患者应监测眼压。
疫苗接种：接受免疫抑制剂量皮质类固醇的患者不应接种活疫苗或减毒活疫苗。开始AGAMREE治疗前至少4-6周应接种减毒活疫苗或活疫苗。

来源：美国FDA
原文链接：https://api.fda.gov/drug/label.json?search=id:803873a6-5c32-416a-b8d0-f2a1a6670d1c