SPOT-03治疗杜氏肌营养不良的安全性和抗肌萎缩蛋白表达研究（NCT07188012）

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

该试验登记号为 NCT07188012，当前状态为“招募中（RECRUITING）”。目标疾病为杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD），申办方为上海斯普诺银生物科技有限公司（Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd），计划入组年龄范围为2至7岁。

试验目的：主要目的是评估静脉输注SPOT-03在DMD患者中的安全性和耐受性；同时初步观察给药后抗肌萎缩蛋白核酸浓度、蛋白表达及植入情况、抗肌萎缩蛋白抗体和细胞因子谱，以及脂肪组织质量和瘦体组织质量的变化。

主要入组标准要点：

• 患者及/或法定监护人签署知情同意书。
• 年龄≥2岁至<8岁的男孩，能够独立行走至少10米。
• 经临床诊断DMD，并通过MLPA和全基因组测序等经验证的基因检测确认DMD致病突变。
• 能够耐受麻醉下肌肉活检，且无活检禁忌。
• 心、肝、肺、肾功能满足要求：左室射血分数（LVEF）≥50%；用力肺活量（FVC）>预计值50%且无需夜间通气；肾小球滤过率（GFR）>30 mL/min/1.73 m²。

主要排除标准要点：

• 存在除DMD外可导致肌无力和/或运动功能障碍的并发症。
• 严重智力障碍（如重度自闭症、严重认知或行为障碍），研究者判断可能影响研究。
• 筛选前8周内因呼吸衰竭住院；或存在控制不佳的哮喘或基础肺病。
• 严重未控制的心力衰竭（NYHA III-IV级），或筛选前8周内因心衰加重或心律失常住院，或需静脉使用利尿剂/正性肌力药物。
• 实验室指标明显异常（如GGT>3倍正常上限、胆红素≥3.0 mg/dL、肌酐≥1.8 mg/dL、血红蛋白<8或>18 g/dL、白细胞>18,500/μL）。
• 需抗心律失常治疗的心律失常；正在接受免疫抑制治疗。
• 曾使用其他基因治疗、研究性药物或旨在增加抗肌萎缩蛋白表达的治疗。
• 首次输注前12周内有重大手术史或研究期间计划重大手术（如脊柱侧弯手术）。
• 对研究产品或局部麻醉药物过敏，或有严重过敏/遗传性过敏史。
• 首次输注前6个月内使用过其他研究性药物或参与过干预性临床试验。
• 筛查期乙肝核心抗体、丙肝抗体或HIV抗体阳性。
• 研究者认为存在其他可能给基因转移带来不必要风险的严重疾病或慢性用药需求。

研究中心：上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心（Shanghai Children's Medical Center），位于中国上海。

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07188012