CD19/BCMA靶向UCAR-T细胞治疗神经系统自身免疫性疾病的临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：CD19/BCMA-Targeted UCAR-T for Patients With Neurological Autoimmune Diseases

登记号：NCT07337785

当前状态：招募中

目标疾病：复发或难治性多发性硬化（MS）、重症肌无力（MG）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）、自身免疫性脑炎（AE）

申办方：同济医院

年龄范围：18岁至70岁

试验简介：这是一项单臂、开放标签、研究者发起的试验（IIT），旨在评估RD06-05在自身免疫性神经系统疾病患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效，包括多发性硬化、重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病、自身免疫性脑炎及其他B细胞介导的神经自身免疫性疾病。本研究中CAR-T细胞的给药剂量为10×10⁶ CAR⁺T细胞/公斤体重。研究者可根据受试者的安全性、药代动力学、药效学和初步疗效数据决定是否增加其他剂量组。每种适应症将入组6至9名受试者，整个研究计划共入组24至36名受试者。

入组/排除标准：

所有参与者通用入选标准：

• 患者自愿参加并签署知情同意书。
• 年龄≥18岁且≤70岁，性别不限。
• 器官功能和实验室检查要求：肝功能：ALT和AST≤3×ULN；总胆红素≤2×ULN（吉尔伯特综合征除外）；肾功能：血清肌酐≤1.5×ULN或肌酐清除率≥40 ml/min；血常规：中性粒细胞计数≥1×10⁹/L，血红蛋白≥60 g/L，血小板计数≥20×10⁹/L，淋巴细胞计数>0.3×10⁹/L；凝血功能：INR≤1.5×ULN或PT≤1.5×ULN；静息状态下血氧饱和度≥92%；超声心动图显示左心室射血分数≥50%。
• 有生育能力的女性在筛选时血清或尿妊娠试验阴性。
• 有生育能力的女性必须从单采前至少28天至RD06-05输注后12个月使用有效避孕措施。有生育能力的男性在此期间必须使用有效的屏障避孕，且在整个研究期间不得捐献精液或精子。

多发性硬化（MS）特异性入选标准：

• 由神经科医生根据2017年修订版McDonald标准诊断为复发缓解型MS、原发进展型MS或继发进展型MS，并提供相关诊断文件。
• 扩展残疾状态量表（EDSS）评分在3.0至7.5之间（含边界值）。
• 筛选前12个月内进行过符合2017年McDonald标准的头颅MRI检查（必须包含T2/FLAIR和钆增强T1序列），显示空间多发性（≥2个典型MS病灶区域）和/或时间多发性（新发T2或钆增强病灶）。
• 既往或筛选期脑脊液检查显示至少以下一项：IgG指数升高，或检出1条及以上IgG寡克隆带。
• 已接受高效疾病修饰治疗（DMT）至少6个月，治疗期间出现以下任一情况：经神经科医生确认的临床复发，或EDSS进展（EDSS≤5.5时增加≥1.0分，或EDSS>5.5时增加≥0.5分）。高效DMT包括但不限于：抗CD20单克隆抗体（如奥瑞珠单抗）、淋巴细胞耗竭疗法（如阿仑单抗、克拉屈滨）和α4整合素阻滞剂（如那他珠单抗）。
• RRMS患者必须满足以下至少一项：筛选前1年内至少有1次记录在案的复发，或筛选前2年内至少有2次记录在案的复发，或筛选前1年内头颅MRI显示活动性钆增强病灶或新发T2病灶。PPMS或SPMS患者必须有筛选前2年内残疾进展的记录证据。所有复发或MRI活动必须有医疗记录支持。

重症肌无力（MG）特异性入选标准：

• 符合国际重症肌无力共识指南（如2020年MGFA指南）中全身型重症肌无力（gMG）的诊断标准。
• MGFA临床分型为II、III或IV级。

研究中心：同济医院，华中科技大学同济医学院，中国武汉

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07337785