Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）药品说明书：用于2岁以下脊髓性肌萎缩症患儿

以下为官方说明书内容，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。

【适应证】

ZOLGENSMA是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗2岁以下、生存运动神经元1（SMN1）基因双等位基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿。使用限制：尚未评估重复给药的安全性和有效性；尚未评估在晚期SMA（如肢体完全瘫痪、永久性呼吸机依赖）患者中的使用。

【用法用量】

仅用于单次静脉输注。推荐剂量为1.1×10^14载体基因组（vg）/kg体重。输注时间60分钟。感染患者应推迟给药，直至感染消退且临床稳定。从输注前1天开始，给予相当于口服泼尼松龙1 mg/kg/天的全身性皮质类固醇，共30天。30天后检查肝功能，如无异常，在随后28天内逐渐减量；如肝功能异常持续，继续使用皮质类固醇直至正常，然后逐渐减量。如肝功能异常持续≥2倍正常上限，请及时咨询儿科胃肠病或肝病专家。剂量体积根据体重范围确定（详见说明书表1）。输注前评估患者整体基线健康状况（如水分和营养状态、无感染），并评估肝功能。

【警告与注意事项】

全身性免疫反应：输注前患者应临床稳定。血小板减少：输注前监测血小板计数，输注后至少每周一次持续1个月，然后每两周一次持续第2和第3个月，或直至恢复基线。血栓性微血管病（TMA）：如出现TMA体征或症状，立即咨询儿科血液科和/或肾科医生。心肌肌钙蛋白I升高：输注后考虑心脏评估，必要时咨询心内科医生。AAV载体整合与肿瘤风险：理论上存在整合致瘤风险，如发现肿瘤应报告。输注相关反应：输注期间和之后监测患者，如发生反应应中断输注并给予支持治疗。急性严重肝损伤、急性肝衰竭或转氨酶升高：可发生，包括致死病例。为减轻潜在肝毒性，需按推荐方案使用皮质类固醇，并监测肝功能。

来源：美国FDA（通过DailyMed）
原文链接：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=68cd4f06-70e1-40d8-bedb-609ec0afa471