Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）药品说明书：用于12岁及以上镰状细胞病伴血管闭塞事件患者

以下为官方说明书内容，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。

【适应证】

LYFGENIA 适用于治疗12岁及以上有血管闭塞事件史的镰状细胞病患者。本品是基于自体造血干细胞的基因疗法。

使用限制：接受LYFGENIA治疗后，伴有α-地中海贫血特征（-α3.7/-α3.7）的患者可能出现贫血伴红系发育不良，可能需要慢性红细胞输注。LYFGENIA尚未在超过两个α-珠蛋白基因缺失的患者中进行研究。

【用法用量】

仅供自体使用，一次性单剂量静脉输注。患者需先进行造血干细胞动员和单采，以获取CD34+细胞用于生产。剂量基于每公斤体重的CD34+细胞数，最低推荐剂量为3×10^6 CD34+细胞/kg。输注前必须进行清髓性预处理，之后至少间隔48小时洗脱期。输注前需确认患者身份与输注袋上的唯一标识相符。不得取样、改动、辐照或重新冷冻LYFGENIA。不得使用在线血液过滤器或输液泵。解冻后4小时内输注，每袋输注时间不超过30分钟。

【警告与注意事项】

• 延迟血小板植入：监测血小板减少和出血，直至血小板植入和恢复。
• 中性粒细胞植入失败：监测绝对中性粒细胞计数，如未植入，给予救援细胞。
• 插入性肿瘤发生：存在潜在风险。
• 过敏反应：输注期间监测。
• 血液恶性肿瘤：已报告急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征病例。患者需终身监测，治疗后至少15年内每6个月进行全血细胞计数，并在第6、12个月及必要时进行整合位点分析。

来源：美国FDA（通过DailyMed）

原文链接：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=0d1b475e-5781-2bd1-e063-6294a90a7311