比较两种剂量每周皮下注射Alpha1-PI与标准静脉注射在Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症患者中的非劣效性药代动力学和安全性/耐受性研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：比较两种剂量每周皮下注射Alpha1-PI与标准静脉注射在Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症患者中的非劣效性药代动力学和安全性/耐受性研究

登记号：NCT07555483

当前状态：招募中

目标疾病：Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）

申办方：Grifols Therapeutics LLC

年龄范围：18岁至80岁

试验简介：本研究旨在比较两种不同剂量的每周皮下注射Alpha1-蛋白酶抑制剂（15%）与标准静脉注射剂量的药代动力学和安全性/耐受性。成年AATD患者将参与，随机分配至治疗组，研究医生和参与者均知晓治疗分配。

入组标准：

• 确诊先天性AATD，基因型为ZZ、SZ、Z(null)、(null)(null)、S(null)或“高风险”等位基因（需医学监查员评估）。
• 可未接受过或正在接受或曾接受alpha1-PI增强治疗。
• 总alpha1-PI血清水平<11 μM（80 mg/dL放射免疫扩散法或50 mg/dL比浊法）。
• 筛选时支气管扩张后FEV1≥25%且<80%预计值，FEV1/FVC<70%（GOLD II-III期，部分为IV期）。
• 若曾接受alpha1-PI增强治疗，需在第1周（基线）停止并仅使用本研究药物。
• 签署知情同意书。

排除标准：

• 基线前4周内中重度COPD加重。
• 肺或肝移植史或等待移植。
• 过去1年内肺部手术（除外肺活检）。
• 筛选时肝酶（AST、ALT、ALP）≥2.5倍正常上限。
• 严重合并疾病（如心衰、肺纤维化、恶性肿瘤等）。
• 怀孕、哺乳或不愿采取高效避孕措施的女性。
• 已知HBV、HCV或HIV感染。
• 过去6个月内吸烟（包括电子烟）或筛选时尿可替宁阳性。

研究中心：

• University of Alabama at Birmingham · Birmingham · United States
• Pulmonary Associates · Phoenix · United States
• Mayo Clinic · Scottsdale · United States
• UCLA · Los Angeles · United States
• University of Florida · Gainesville · United States
• University of Miami · Miami · United States
• Mayo Clinic · Rochester · United States
• Cleveland Clinic · Cleveland · United States

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07555483