伊普可泮（Iptacopan）治疗中国成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的多中心、双向队列研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：伊普可泮（Iptacopan）治疗中国成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的多中心、双向队列研究

登记号：NCT06931691

当前状态：招募中

目标疾病：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

申办方：诺华制药（Novartis Pharmaceuticals）

年龄范围：18岁至80岁

试验简介：PNH管理新标准的实施以及伊普可泮在PNH患者中的应用有望改变治疗格局并改善患者整体预后。基于此背景，计划开展一项伊普可泮的真实世界研究，以进一步评估其对中国PNH患者治疗相关结局、疾病管理和医疗资源利用的影响。

入组标准（摘要）：

• 队列1（既往未接受补体抑制剂治疗）：年龄≥18岁；确诊PNH；从未接受过补体抑制剂治疗；启动伊普可泮治疗（首次给药须在签署知情同意书后60天内）；在伊普可泮启动前至少2周完成脑膜炎球菌和肺炎球菌疫苗接种（若紧急用药，建议按药品说明书持续使用抗生素直至接种后14天，并尽快完成接种）；签署知情同意书。
• 队列2（既往接受C5补体抑制剂稳定治疗）：年龄≥18岁；确诊PNH；入组前已接受C5补体抑制剂稳定治疗至少3个月；启动伊普可泮治疗（首次给药须在签署知情同意书后60天内）；疫苗接种要求同队列1；签署知情同意书。

排除标准（摘要）：参与干预性PNH临床研究；首次给药前14天内有活动性全身细菌、病毒（包括COVID-19）或真菌感染；有反复侵袭性感染史；HIV感染史；妊娠或哺乳期女性；存在骨髓衰竭（网织红细胞<100×10⁹/L、血小板<30×10⁹/L、中性粒细胞<0.5×10⁹/L）；研究者判断不适合参加研究的其他情况。

研究中心（中国）：合肥、广州、石家庄、郑州、武汉、南通。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06931691