LENMELDY（atidarsagene autotemcel）药品说明书：用于治疗异染性脑白质营养不良儿童

以下为官方说明书内容，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。

【适应证】
LENMELDY适用于治疗以下类型的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童：症状前晚期婴儿型（PSLI）、症状前早期青少年型（PSEJ）或早期症状性早期青少年型（ESEJ）。本品为基于自体造血干细胞的基因治疗。

【用法用量】
仅供自体使用，单次静脉输注。儿童需先进行造血干细胞（HSC）动员和单采，以获取CD34+细胞用于生产LENMELDY。剂量基于输注袋中CD34+细胞数/公斤体重。最小推荐剂量根据MLD亚型确定：PSLI为4.2×10^6 CD34+细胞/kg，PSEJ为9×10^6 CD34+细胞/kg，ESEJ为6.6×10^6 CD34+细胞/kg；最大推荐剂量均为30×10^6 CD34+细胞/kg。输注前必须进行清髓性预处理。确认患儿身份与输注袋信息匹配。不得取样、改动、辐照或重新冷冻本品。不得使用白细胞去除滤器。

【警告与注意事项】
1. 血栓及血栓栓塞事件：治疗前后评估血栓风险，考虑预防性抗血栓治疗。临床试验中一例PSEJ患儿在治疗后约1年因大血管血栓事件导致左半球脑梗死死亡，D-二聚体升高。
2. 脑炎：监测患儿脑炎症状。
3. 严重感染：清髓预处理和输注后监测感染。
4. 肝静脉闭塞病（VOD）：输注后第一个月监测肝功能及VOD症状，考虑预防措施。
5. 血小板延迟植入：监测血小板减少和出血直至恢复。
6. 中性粒细胞植入失败风险：监测绝对中性粒细胞计数（ANC），如未植入则给予救援细胞。
7. 插入性肿瘤发生风险：治疗后每年监测血液恶性肿瘤。
8. 超敏反应风险：输注期间监测超敏反应。

来源：美国FDA（通过DailyMed）
原文链接：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=b3e307a7-561b-43b6-a784-9cb1dcfc5196