Brineura（CERLIPONASE ALFA）美国FDA官方说明书摘要

【重要提示】以下为官方说明书内容，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。

药品名称：Brineura（通用名：CERLIPONASE ALFA）
生产企业：BioMarin Pharmaceutical Inc.

【适应证】

Brineura 适用于延缓2型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2 disease，亦称三肽基肽酶1缺乏症，TPP1 deficiency）儿童患者行走能力的丧失。Brineura 是一种水解性溶酶体N端三肽基肽酶。

【用法用量】

• Brineura 的给药须由熟悉超敏反应（包括过敏性休克）处理的医疗专业人员监督。
• 给药须由具有脑室内给药经验的医师执行或在其监督下进行，通过手术植入的脑室内通路装置系统（含储液器和导管组件）给药。
• 推荐在输注前30至60分钟给予抗组胺药，可合用解热药或皮质类固醇进行预处理。
• 每次输注前须检查头皮，确认脑室内通路装置储液器无渗漏、故障或潜在感染迹象。
• 推荐剂量为300 mg，每两周一次脑室内输注。2岁以下患者推荐较低剂量。
• 不推荐用于胎龄后不足37周或体重不足2.5 kg的患者。
• 单次穿刺给药满4年前须更换脑室内通路装置储液器。

【警告与注意事项】

• 超敏反应（含过敏性休克）：酶替代治疗（包括Brineura）可发生危及生命的超敏反应。临床试验中，24例患者中有11例（46%）在输注期间或完成后24小时内发生超敏反应。上市后亦有过敏性休克报告，需备有肾上腺素等急救措施。
• 脑膜炎及其他装置相关感染：须监测装置植入部位感染迹象；每次输注前及临床需要时，应获取脑脊液样本进行细胞计数和培养。
• 装置相关并发症：如发生装置相关并发症，应停止输注并咨询神经外科医师。
• 心血管不良反应：输注前、中、后须监测生命体征；有心动过缓、传导障碍或结构性心脏病史的患者须监测心电图；无心脏异常的患者每6个月进行一次常规12导联心电图评估。
• 输注相关反应（IARs）：如发生输注相关反应，可降低输注速率、暂停输注和/或给予抗组胺药和/或解热药以缓解症状。

来源：美国FDA（U.S. Food and Drug Administration）

原文链接：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=485ab3c5-0359-4878-872f-2fe1e7df4047