美国FDA批准VIJOICE（ALPELISIB）用于治疗PIK3CA相关过度生长谱系（PROS）

以下为官方说明书内容，仅供医药专业人员参考，不构成用药建议，具体用药须遵医嘱。

【适应证】
VIJOICE适用于治疗2岁及以上伴有严重表现的PIK3CA相关过度生长谱系（PROS）且需要全身治疗的成人和儿童患者。该适应症基于缓解率和缓解持续时间获得加速批准。该适应症的持续批准可能取决于确证性试验中对临床获益的验证和描述。

【用法用量】
推荐剂量：
儿童患者（2至<18岁）：50 mg每日一次随餐口服。对于≥6岁的儿童患者，在50 mg每日一次治疗24周后，可考虑将剂量增加至125 mg每日一次以优化（临床/放射学）缓解。当儿童患者年满18岁时，可考虑逐渐增加剂量至250 mg。
成人患者：250 mg每日一次随餐口服。
给药方式：整片吞服，不可咀嚼、分割或压碎。对于无法整片吞咽的患者，可使用片剂或口服颗粒制备混悬液或混合物。用水制备的VIJOICE混悬液可口服或通过鼻胃管或胃管给药。
如果漏服，可在常规服药时间后9小时内随餐补服；超过9小时则跳过当日剂量，次日按常规时间服药。

【警告与注意事项】
严重超敏反应：永久停用VIJOICE，并立即开始适当治疗。
严重皮肤不良反应（SCARs）：VIJOICE可引起SCARs，包括Stevens-Johnson综合征、多形性红斑、中毒性表皮坏死松解症和伴嗜酸性粒细胞增多及全身症状的药物反应。出现SCARs体征或症状时中断VIJOICE，确认后永久停用。
高血糖：VIJOICE可引起严重高血糖，部分病例伴高血糖高渗性非酮症综合征或酮症酸中毒。在1型或未控制的2型糖尿病患者中的安全性尚未确立。治疗前检测空腹血糖和HbA1c并优化血糖，治疗后定期监测。必要时启动或优化降糖药物。发生严重高血糖时，中断、减量或停用VIJOICE。
肺炎：VIJOICE可引起严重肺炎和间质性肺病。监测临床症状或影像学变化。发生肺炎时永久停用VIJOICE。
腹泻或结肠炎：VIJOICE可引起严重腹泻，导致脱水甚至急性肾损伤，以及结肠炎。监测腹泻及结肠炎症状（如腹痛、黏液便或血便）。根据严重程度中断、减量或永久停用VIJOICE。结肠炎患者可能需要额外治疗，如肠道作用类固醇和/或全身性类固醇。
胚胎-胎儿毒性：VIJOICE可导致胎儿伤害。告知患者对胎儿的潜在风险并使用有效避孕措施。

来源：美国FDA
原文链接：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=638069a4-aee0-46c9-9e21-54ad449c163c