EA5治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的Ib期多中心开放标签临床试验

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Phase Ib, Multicenter, Open-Label Study of Multiple-Dose EA5 in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
登记号：NCT07256301
当前状态：RECRUITING（招募中）
目标疾病：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
申办方：上海兰仪生物科技有限公司（Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.）
年龄范围：18岁及以上

试验简介：这是一项多中心、开放标签的Ib期临床试验，旨在评估人源化单克隆抗体EA5多次给药在成人PNH患者中的安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。

入组标准（摘要）：

• 年龄≥18岁，体重40-100 kg（含）；
• 经流式细胞术确诊PNH，外周血PNH克隆（GPI锚定蛋白缺陷的粒细胞或单核细胞）≥10%，且符合以下任一：a) 既往未接受补体抑制剂治疗；b) 既往接受过补体抑制剂但已停药≥5个半衰期；
• 筛选期乳酸脱氢酶（LDH）≥1.5倍正常上限（ULN）；
• 筛选前3个月内存在至少一项PNH相关症状或体征（如疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸困难、贫血（Hb<10 g/dL）、主要血栓事件史、吞咽困难或勃起功能障碍），或因PNH接受过浓缩红细胞输注；
• 研究治疗开始前3年内接种过脑膜炎球菌疫苗（血清群A、C、W、Y），或首次给药前至少14天接种；若接种时间不足14天，需预防性使用抗生素至接种后2周；
• 按国家推荐接种肺炎球菌疫苗，或首次给药前至少14天接种；若接种时间不足14天，需预防性使用抗生素至接种后2周；
• 合并用药（如免疫抑制剂、糖皮质激素、铁剂、抗凝药、促红素等）需在首次给药前稳定剂量≥28天；
• 血小板≥30×10^9/L（7天内无输血），中性粒细胞绝对计数≥0.5×10^9/L（14天内未用短效G-CSF或28天内未用长效G-CSF）；
• 肝功能：ALT≤3×ULN，或直接胆红素和ALP均≤2×ULN；肾功能：血清肌酐≤2.5×ULN，肌酐清除率≥30 mL/min（Cockcroft-Gault公式）；
• 男性及有生育能力女性需采取有效避孕措施至末次给药后6个月；
• 能理解研究程序并签署知情同意书。

排除标准（摘要）：

• 有异基因骨髓移植史；
• 筛选前6个月内或首次给药前有脑膜炎球菌感染史；
• 已知或疑似免疫缺陷（如频繁或反复感染史）；
• 已知或疑似遗传性补体缺乏；
• 筛选前6个月内活动性结核病证据，或活动性结核病史但未完成适当疗程；或筛选前3个月内胸片或CT提示活动性结核。

研究中心：

• 中国医学科学院血液病医院（天津）
• 浙江大学医学院附属第一医院城站院区（杭州）

来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07256301