Iptacopan治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的III期临床试验正在招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验名称：从抗C5抗体治疗转换为Iptacopan治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者的疗效与安全性研究

登记号：NCT05935215

试验状态：招募中

目标疾病：非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)

申办方：诺华制药(Novartis Pharmaceuticals)

年龄范围：18岁至100岁

试验目的：本III期研究旨在评估aHUS患者从抗C5抗体治疗转换为Iptacopan治疗的疗效与安全性。

主要入组标准要点：

• 年龄≥18岁的男性或女性成人，已确诊aHUS，并排除其他类型血栓性微血管病(TMA)及非aHUS肾脏疾病
• 筛选前至少3个月按推荐剂量接受抗C5抗体治疗
• 研究者判断患者在筛选前对抗C5抗体治疗有应答，且筛选期间有临床应答证据（未进行血浆置换/血浆输注）
• 临床应答定义为：血小板计数≥150×10^9/L且LDH低于正常上限；筛选期间血清肌酐值波动在±15%以内
• 需在Iptacopan治疗开始前完成脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗接种；如未接种或需加强，应接种b型流感嗜血杆菌疫苗

主要排除标准要点：

• 接受抗C5抗体治疗期间有aHUS复发史
• 估算肾小球滤过率(eGFR)＜30 ml/min/1.73m^2
• 有活动性感染或荚膜细菌（脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌、流感嗜血杆菌）反复侵袭性感染史
• 研究治疗前14天内有脓毒症或活动性全身性细菌、病毒（包括COVID-19）或真菌感染
• 有肾脏、骨髓/造血干细胞、心脏、肺、小肠、胰腺、肝脏或其他细胞或实体器官移植史
• 妊娠期、哺乳期女性，或计划在研究期间怀孕者

研究中心（部分）：

• 中国：南京、北京、上海
• 法国：波尔多、巴黎、鲁昂

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05935215