EDP167在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的剂量探索研究

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

试验标题：A Dose-exploration Study of EDP167 in HoFH

登记号：NCT07489209

当前状态：招募中

目标疾病：纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）

申办方：亿腾医药（珠海）有限公司

年龄范围：18岁及以上

试验简介：EDP167是一种靶向血管生成素样3蛋白（ANGPTL3）的双链小干扰RNA（siRNA）药物，可能为血脂异常患者带来获益。本试验为在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中进行的剂量探索研究，旨在评估多次注射EDP167的有效性、安全性和药代动力学/药效学特征。

入组标准：

• 年龄≥18岁，男性或女性，体重≥40 kg。
• 经基因诊断或临床诊断为HoFH。
• 空腹血清LDL-C≥2.6 mmol/L。
• 研究期间遵循每日低脂饮食。
• 在研究前特定时期内接受稳定且可耐受的降脂治疗或其他慢性病药物治疗，并在整个研究期间维持稳定治疗。
• 有生育能力的女性在筛选时血清妊娠试验阴性，且在基线接受EDP167前妊娠试验阴性。
• 同意在研究期间及末次给药后6个月内采取符合规定和方案要求的避孕措施。
• 理解研究程序，自愿参加并签署知情同意书。

排除标准：

• 对研究药物、其成分或类似药物过敏。
• 随机化前12个月内使用过任何反义寡核苷酸（ASO）或小干扰核酸（siRNA）药物。
• 筛选前6个月内或5个半衰期（以较长者为准）内接受过靶向ANGPTL3或载脂蛋白C3（ApoC3）的治疗，或参与过其他临床试验。
• 筛选前4周内接受过用于降脂目的的健康补充剂或其他药物。
• 筛选前8周内接受过脂蛋白分离治疗。
• 随机化前4周内体重变化>10%，或计划在研究期间进行减重手术或体重干预治疗。
• 随机化前4周内开始新饮食计划或与既往饮食存在显著差异。
• 存在影响血脂或脂蛋白水平的疾病（如肾病综合征、严重肝病、库欣综合征、甲状腺功能减退或亢进等）且控制不佳，研究者认为会干扰研究结果的准确评估。
• 随机化前12个月内纽约心脏协会（NYHA）心功能分级III-IV级的心力衰竭，或随机化前6个月内急性冠脉综合征或卒中。
• 随机化前6个月内进行过冠状动脉介入治疗，或计划在研究期间进行冠状动脉介入治疗。
• 筛选前3个月内有大手术史，或计划在研究期间进行大手术。
• 恶性肿瘤病史，除非在首次EDP167给药前经充分治疗已治愈且无复发证据≥3年；不包括已充分治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌、宫颈原位癌、乳腺原位癌或偶然发现的前列腺癌（TNM分期T1a或T1b）。
• 活动性感染的临床证据或其他重大或控制不佳的严重疾病，或任何其他研究者认为可能干扰研究结果或使受试者面临过度风险的情况。
• 经研究者评估有酒精或药物滥用史或目前存在滥用。
• 筛选时高血压控制不佳（血压>160/100 mmHg）。
• 筛选时存在以下实验室异常：空腹血清TG≥5.6 mmol/L；糖化血红蛋白A1C（HbA1c）>8.5%；丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）或γ-谷氨酰转肽酶（GGT）>1.5×正常上限（ULN），总胆红素（TBIL）>2×ULN；凝血酶原时间（PT）或活化部分凝血活酶时间（APTT）或国际标准化比值（INR）临床显著异常；乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或丙型肝炎病毒抗体（HCVAb）或人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性；估算肾小球滤过率（eGFR）<30 mL/min/1.73m2。
• 筛选前8周内献血或失血≥400 mL。

研究中心：中国北京阜外医院

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07489209