脊髓性肌萎缩症产前治疗病例登记研究正在招募

重要提示：本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

据 ClinicalTrials.gov 登记信息（登记号：NCT07805278），由圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）申办的一项名为“脊髓性肌萎缩症病例登记”的研究目前处于招募中（Recruiting）。该研究针对脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA），参与者年龄范围不限。

研究简介指出，由于目前缺乏关于产前 SMA 治疗的长期记录，本研究旨在填补对宫内治疗安全性和获益认知的空白。该登记研究将有助于指导针对接受宫内药物治疗的 SMA 孕妇及其胎儿的最佳监测实践，并在婴儿出生后随访其安全性迹象及额外获益，以支持未来的研究和开发。

根据官方登记信息，主要入选标准包括：当前或既往妊娠期间胎儿已获得 SMA 基因诊断；且当前或既往在妊娠期接受过旨在治疗胎儿的 SMA 靶向治疗（如利司扑兰、诺西那生钠、奥纳塞仑阿贝帕沃韦克或其他旨在治疗 SMA 的产品）。排除标准为：研究参与者或其法定监护人/代表无法或不愿意签署书面知情同意书。

该研究的研究中心位于美国孟菲斯的圣犹达儿童研究医院。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07805278