沙特阿拉伯SMA 1型患者接受Onasemnogene Abeparvovec治疗真实世界病历回顾研究招募中
ClinicalTrials.gov登记信息显示，一项针对脊髓性肌萎缩症（SMA）1型患者的回顾性病历回顾研究正在招募。该研究由诺华制药申办，旨在描述沙特阿拉伯单中心接受Onasemnogene Abeparvovec治疗的SMA 1型患者的临床结局与特征，入组年龄为14天至2岁。
| 所属栏目 | 临床试验招募 |
|---|---|
| 发布日期 | |
| 发布单位 | ClinicalTrials.gov |
| 作者 / 来源 | ClinicalTrials.gov |
| 正文字数 | 596 字 |
| 招募状态 | 招募中 |
| 来源 | 平台发布 |
| 原文出处 | clinicaltrials.gov |
| 阅读时长 | 约 1 分钟 |
| 内容说明 | 内容由北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会整理发布，仅供参考，不构成诊疗建议 |
正文
本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。
根据ClinicalTrials.gov登记信息（登记号：NCT07737756），一项题为“沙特阿拉伯接受Onasemnogene Abeparvovec治疗的脊髓性肌萎缩症患者真实世界病历回顾”的研究目前处于招募状态（Recruiting）。该研究由诺华制药（Novartis Pharmaceuticals）申办，研究中心位于沙特阿拉伯达曼（Dammam）。
本研究是一项回顾性医疗病历审查，旨在描述在沙特阿拉伯单一临床中心接受Onasemnogene Abeparvovec（OA）治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）1型患者的临床结局、临床特征及人口统计学信息。研究将使用从SMA 1型患者电子病历中收集的二手数据。
该试验登记的受试者年龄范围为14天至2岁。主要入组标准包括：经基因确诊为SMA 1型且已接受OA治疗；必须拥有至少一次治疗前访视和两次治疗后访视的数据；于2023年1月及之后开始接受OA治疗；且在OA治疗后至少有3个月的随访记录。不符合上述任一入组标准的患者将被排除。
来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07737756
临床试验招募栏目的其他内容
- 北京大学第三医院招募难治性自身免疫病患者开展通用型CAR-γδT细胞临床试验
- 大动脉炎合并肺动脉受累治疗及FAPI预测价值临床试验正在招募
- 螺内酯治疗肺动脉高压临床试验招募中（NCT01712620）
- CB03-154治疗成人肌萎缩侧索硬化症临床试验正在招募
- Pirtobrutinib治疗原发性免疫性血小板减少症临床试验招募中
- 庞贝病真实世界长期监测项目登记信息（NCT07834320）
- 北京大学第三医院开展BCT301细胞注射液治疗难治性自身免疫病临床试验
- 巴瑞替尼治疗难治性肠白塞病临床试验正在招募（NCT06849908）
- JNJ-79635322联合方案治疗多发性骨髓瘤及AL淀粉样变性的临床试验招募中
- Au-TMP联合放疗及抗PD-1治疗晚期黑色素瘤I期临床试验招募中
在本站继续查找
本页内容更新于 2026-10-09，原文发布于 2026-09-22。