庞贝病真实世界长期监测项目登记信息（NCT07834320）
ClinicalTrials.gov显示，国立台湾大学医院正在招募庞贝病患者参与阿伐糖苷酶α真实世界长期监测项目。该研究旨在评估从其他酶替代疗法转换至阿伐糖苷酶α的婴儿型及晚发型患者的生物标志物、运动与呼吸功能及安全性。本信息转自官方登记，入组须由研究者判定。
| 所属栏目 | 临床试验招募 |
|---|---|
| 发布日期 | |
| 发布单位 | ClinicalTrials.gov |
| 作者 / 来源 | ClinicalTrials.gov |
| 正文字数 | 619 字 |
| 招募状态 | 招募中 |
| 来源 | 平台发布 |
| 原文出处 | clinicaltrials.gov |
| 阅读时长 | 约 1 分钟 |
| 内容说明 | 内容由北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会整理发布，仅供参考，不构成诊疗建议 |
正文
本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。
根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（登记号：NCT07834320），一项名为“庞贝病真实世界长期监测项目”（Pompe Disease RWE Long-term Monitoring Program）的临床研究目前处于招募状态（Recruiting）。该试验由国立台湾大学医院（National Taiwan University Hospital）发起，研究中心位于中国台湾台北市。
该研究主要针对庞贝病（Pompe Disease）患者，年龄范围不限。研究旨在评估婴儿型庞贝病（IOPD）和晚发型庞贝病（LOPD）患者在从其他酶替代疗法（ERT）转换为阿伐糖苷酶α（avalglucosidase alfa）治疗后，短期及长期的生物标志物、运动功能、呼吸功能及安全性表现。
根据登记信息，主要入组标准为：经任何组织来源确认GAA酶缺乏，和/或确认携带2个致病性GAA基因变异的庞贝病患者。排除标准包括：对阿伐糖苷酶α有严重过敏反应史；患者或其父母/法定监护人未签署知情同意书；若患者未满18岁且未获得相应同意。
来源：ClinicalTrials.gov
原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07834320
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本页内容更新于 2026-10-09，原文发布于 2026-09-22。