国家药监局批准注射用维拉苷酶β上市用于戈谢病治疗
国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准北海康成（上海）生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市。该药适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗，是国内首个本土自主研发的重组人源脑苷脂酶替代疗法。
| 所属栏目 | 新药速递 |
|---|---|
| 发布日期 | |
| 发布单位 | 国家药品监督管理局 |
| 作者 / 来源 | 国家药品监督管理局 |
| 正文字数 | 359 字 |
| 药品类型 | 生物制品 |
| 来源 | 平台发布 |
| 原文出处 | bydrug.pharmcube.com |
| 阅读时长 | 约 1 分钟 |
| 内容说明 | 内容由北京药师协会罕见病精准药物治疗专业委员会整理发布，仅供参考，不构成诊疗建议 |
正文
近日，国家药品监督管理局发布公告，通过优先审评审批程序批准北海康成（上海）生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市。该药物适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病（Gaucher disease）患者的长期酶替代治疗。
戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的常染色体隐性遗传代谢病，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。
据公开资料显示，注射用维拉苷酶β是国内首个本土自主研发的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。此次获批标志着我国在罕见病酶替代治疗药物研发领域取得新的进展。
来源：国家药品监督管理局
原文链接：https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/443db602b9a794a957a94b06e1f27fba
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本页内容更新于 2026-10-09，原文发布于 2026-09-25。
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