GPC2-CAR T细胞疗法治疗复发/难治性髓母细胞瘤临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

该试验（登记号：NCT07087002）由斯坦福大学（Stanford University）申办，目前处于招募状态（Recruiting）。这是一项单中心、开放标签的I期治疗研究，旨在评估靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-2（Glypican-2, GPC2）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在儿童及年轻成人复发或难治性髓母细胞瘤患者中的制备可行性与安全性。

目标疾病与人群

• 经组织学确诊的髓母细胞瘤或其他原发性中枢神经系统胚胎性肿瘤（依据2021年WHO中枢神经系统肿瘤分类第5版），包括伴多层菊形团的胚胎性肿瘤（ETMR）、松果体母细胞瘤、中枢神经系统非典型畸胎样/横纹肌样瘤（ATRT）、FOXR2激活的中枢神经系统神经母细胞瘤等。
• 年龄范围：1岁至30岁。前3名接受输注的受试者须≥3岁。
• 研究中心：美国帕罗奥多 Lucile Packard Children's Hospital Stanford。

主要入组标准摘要

• 疾病状态：既往以治愈为目的治疗后出现肿瘤进展或复发，或标准治疗未能控制疾病。
• 生物标志物：自初次诊断以来的肿瘤样本经免疫组化检测，GPC2 H-score ≥100。
• 可评估病灶：入组28天内影像学证实有可评估病灶和/或脑脊液细胞学阳性。
• 既往治疗：无既往治疗方案数量限制，但需满足洗脱期要求（如颅脊髓放疗后至少6周，全身免疫检查点抑制剂治疗后至少12周等）；既往治疗毒性需恢复至≤1级。
• 体能状态：≥16岁者Karnofsky评分≥60%，<16岁者Lansky评分≥60%或ECOG评分≤2。
• 器官功能：血红蛋白≥8 g/dL，中性粒细胞绝对计数≥1,000/μL，血小板≥75,000/μL，肝肾功能及心肺功能符合方案规定的安全阈值。
• 育龄期受试者需采取避孕措施至研究结束后4个月。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07087002