美国FDA启动罕见病框架倡议以优化药物研发监管体系

2026年10月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布启动“罕见病框架倡议”（Rare Disease Framework Initiative），旨在重新构想罕见病药物和生物制品的研发模式。根据新发布的白皮书，该倡议将制定一套优化的、适用性强的监管框架，充分考虑每种罕见病的特殊性、患者需求、产品类型以及在小规模患者群体中现实可行的证据生成方式。

为广泛听取患者、疾病倡导组织及产业界等各方意见，FDA将于10月28日在其White Oak园区召开公众会议，会议由里根-乌达尔基金会（Reagan-Udall Foundation for the FDA）协助组织。后续还将通过行业圆桌会议、信息征询（Requests for Information）及内部反馈会等形式继续收集意见，用于指导新框架的详细制定，可能包括新增或修订指南、法规调整、人员培训及组织架构变更等。

FDA承诺在框架制定中落实以下重点：通过定制化指南和透明沟通提高监管决策的一致性；在药物研发和审评的关键节点嵌入患者意见；借助外部专家支持个性化审评；建设罕见病研发审评的共享资源与培训体系；在化学、生产和控制（CMC）审评及上市前检查中应用基于风险的方法；推动前沿科学、创新方法及统计学手段的应用。

该倡议由FDA罕见病创新中心（Rare Disease Innovation Hub）牵头，联合专员办公室、生物制品评价与研究中心（CBER）及药品评价与研究中心（CDER）共同推进。FDA指出，目前仅约5%的罕见病拥有获批疗法，亟需进一步加速安全有效疗法的开发。

来源：美国食品药品监督管理局（FDA）

原文链接：http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-launches-rare-disease-framework-initiative-develop-holistic-fit-purpose-framework-rare-disease