美国罕见病组织支持FDA推进罕见病新监管框架倡议

2026年10月14日，美国罕见病组织（National Organization for Rare Disorders, NORD）发表声明，对美国食品药品监督管理局（U.S. Food and Drug Administration, FDA）启动一项旨在建立罕见病药物研发与审评新监管框架的倡议表示支持。NORD认为，此举是回应罕见病社区需求的重要进展，有助于推动疗法评估方式随科学发展而演进。

NORD指出，罕见病药物研发常面临患者群体小、自然史数据有限、疾病异质性强以及缺乏既定生物标志物或临床终点等现实挑战，传统临床开发路径在某些情况下难以实施。新监管框架需在维持安全有效性严格标准的前提下，充分考虑上述特殊性，探索适用于罕见病的科学严谨的证据评估方法，而非降低标准。

NORD对FDA强调以下方面表示欢迎：加强各审评部门间的一致性与可预测性；在研发和审评全流程中纳入患者视角；借助外部科学与临床专业知识；以及积累必要的机构知识以支持监管决策。NORD同时强调，持续的领导力、充足的人员资源配置及全机构范围内的一致执行至关重要。

NORD表示将积极参与FDA的利益相关方沟通进程，并将于2026年10月25日至27日在华盛顿特区举办的“2026年罕见病与孤儿药突破峰会”上，与FDA领导层及罕见病创新枢纽代表就该框架进行深入交流。NORD称，该倡议的成功最终取决于能否转化为更一致的监管实践、更有效的治疗研发路径以及更多可供罕见病患者选择的治疗方案。

来源：美国罕见病组织（NORD）

原文链接：https://rarediseases.org/nord-applauds-fda-initiative-to-advance-a-new-regulatory-framework-for-rare-diseases/