美国罕见病组织开放两个新患者登记项目申请

美国罕见病组织（National Organization for Rare Disorders, NORD）近日发布公告，正式开放两个新患者登记项目的申请。这两个项目将在NORD旗下的IAMRARE®平台上实施，资金来源于罕见病治愈加速器-数据与分析平台（Rare Disease Cures Accelerator–Data and Analytics Platform, RDCA-DAP）。该平台是与关键路径研究所（Critical Path Institute）的合作项目，由美国食品药品监督管理局（FDA）提供资助。

NORD研究与临床项目副总裁Tracey Sikora表示，由罕见病社区主导的研究是重要的数据来源，IAMRARE平台托管的研究成果已为临床结局评估工具的开发、治疗指南的更新以及至少一项FDA批准提供了支持。

根据公告，成功入选的申请方将自2027年4月起与NORD合作，为其罕见病社区建立并启动患者登记系统。NORD将负责搭建和托管登记网站，并为发起方提供培训，协助其组建登记顾问委员会、制定研究方案、定制调查问卷、完成机构审查委员会（IRB）流程，以及确定向研究人员共享数据的标准。

申请方须满足以下核心条件：

• 为代表罕见病社区的501(c)(3)非营利组织，NORD成员组织将获得优先考虑；
• 承诺支付5,000美元的折扣实施费，并在签约时缴纳；
• 具备相应资源，确保自2027年4月起开展工作，并进行至少五年的自然史研究；
• 拥有至少两名全职或志愿者工作人员，每周合计投入不少于20小时用于登记项目；
• 指定一名位于美国的主要研究者（PI）；
• 具备充足的财务资源以支持每年约5,000美元的维护费用（该金额为估算值，可能随支持力度调整）；
• 承诺将登记产生的数据提交至RDCA-DAP平台；
• 获得疾病社区及专家的支持，以参与项目设计、选择特异性问题及促进患者参与。

本次申请通道现已开放，截止日期为2027年1月10日。获选通知将于2027年2月1日前发出。目前，NORD IAMRARE平台已托管超过55个由患者倡导组织赞助的活跃登记系统，用于收集患者报告数据。

来源：美国罕见病组织（NORD）

原文链接：https://rarediseases.org/nord-opens-applications-for-two-new-patient-registry-projects/