ZVS203e基因编辑药物治疗RHO突变视网膜色素变性临床试验招募中

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT05805007），北京大学第三医院作为申办方，正在开展一项关于基因编辑药物 ZVS203e 的临床试验。该研究旨在评估单次递增剂量 ZVS203e 经视网膜下注射给药，在治疗由 RHO 基因特定位点突变引起的视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）患者中的安全性、耐受性及有效性。这是一项单臂、开放标签、单次剂量递增研究，当前试验状态为“招募中”（Recruiting）。

该试验计划纳入年龄≥18岁的患者，主要入组标准包括：临床确诊为视网膜色素变性；基因检测确认携带 RHO 固定突变且不携带其他眼科遗传病致病突变；目标眼最佳矫正视力在 2.3 LogMAR 至 0.5 LogMAR 之间；同意从研究开始至给药后1年内采取有效避孕措施等。目标眼定义为双眼中视力较差的一只眼。

主要排除标准包括：存在黄斑劈裂、黄斑膜等干扰手术或终点评估的黄斑病变；研究眼3个月内接受过可能影响评估的其他药物治疗，或曾行视网膜脱离手术、玻璃体切除术；患有已知导致视力丧失的眼部疾病；正在使用具有眼毒性的全身药物；对研究药物过敏；存在有临床意义的肝肾功能异常、未控制的高血压或糖尿病、凝血功能异常或特定病毒感染阳性；rAAV 中和抗体滴度＞1:1000；妊娠期或哺乳期女性等。

该试验的研究中心位于中国北京的北京大学第三医院。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05805007