TTX-381治疗CLN2病视力丧失注册临床试验正在招募

本信息转自 ClinicalTrials.gov 官方登记，仅供了解，是否符合入组条件须由试验研究者最终判定；参加临床试验请咨询主管医师，切勿自行停药换药。

根据 ClinicalTrials.gov 登记信息（登记号：NCT05791864），一项关于 TTX-381 治疗 CLN2 病（神经元蜡样脂褐质沉积症2型）所致视力丧失的注册性、首次人体、开放标签、剂量递增及扩展研究目前正在招募受试者。该试验由 Tern Therapeutics, LLC 申办，旨在评估通过视网膜下注射给药 TTX-381 的安全性、耐受性及有效性。受试者在治疗后需接受为期5年的随访。

该试验计划纳入年龄为24至84个月的儿童受试者。主要入组标准包括：携带双等位基因 CLN2 突变且白细胞 TPP1 活性降低；具有符合 CLN2 病的临床体征或症状；目前正在接受每两周一次的脑室内 cerliponase alfa 酶替代治疗；经中心阅片中心确认双眼中心视网膜厚度（CRT）处于加速下降期（≤210 μm 且 ≥140 μm）。排除标准涵盖可能干扰药物评估的眼部或全身性疾病、既往对 cerliponase alfa 有严重过敏反应、曾参与基因治疗研究、特定时间内使用过禁忌药物、严重肝肾功能不全以及其他不适合参与研究的情况。

目前登记的研究中心位于德国汉堡大学医学中心儿童医院（University Medical Center Hamburg-Eppendorf）和英国伦敦大奥蒙德街医院（Greater Ormond Street Hospital）。

来源：ClinicalTrials.gov

原文链接：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05791864